جهشی بزرگ در دقت ویرایش ژن؛ دانشمندان MIT نرخ خطا را به‌طرز چشمگیری کاهش دادند
دانشمندان MIT با مهندسی پروتئین Cas9 موفق شدند نرخ خطای ویرایش اولیه ژن را تا یک‌شصتم مقدار قبلی کاهش دهند. این دستاورد گامی مهم به سوی ژن‌درمانی ایمن‌تر برای بیماری‌های ژنتیکی است.
پیشرفت چشمگیر در دقت ویرایش ژن
دانشمندان مؤسسه فناوری ماساچوست (MIT) دستاورد بزرگی در حوزه ویرایش ژن به دست آورده‌اند. آن‌ها با مهندسی دقیق پروتئین Cas9 — قیچی مولکولی در سیستم کریسپر — موفق شدند نرخ خطای تکنیک پیشرفته‌ای به نام «ویرایش اولیه» (Prime Editing) را به‌طور چشمگیری کاهش دهند. این تکنیک که در سال ۲۰۱۹ معرفی شد، نسخه‌ای دقیق‌تر از کریسپر کلاسیک است و تنها یک رشته DNA را می‌برد تا توالی ژنتیکی جدیدی را جایگزین کند. با این حال، مشکل اصلی آن خطاهای ناخواسته بود؛ گاهی رشته DNA قدیمی در رقابت با رشته جدید پیروز می‌شد و باعث ایجاد جهش‌های خطرناک می‌گردید.
- راه‌حل مبتکرانه: تیم MIT با ایجاد جهش‌هایی در پروتئین Cas9، نقطه برش DNA را یک یا دو باز جابه‌جا کردند که منجر به ناپایدار شدن رشته قدیمی و تجزیه سریع‌تر آن شد.
- کاهش قابل‌توجه نرخ خطا: در ویرایش پرکاربرد، نرخ خطا از ۱ در ۷ به ۱ در ۱۰۱ ویرایش و در حالت دقت بالا از ۱ در ۱۲۲ به ۱ در ۵۴۳ ویرایش رسید.
- دستاورد کلیدی: این بهبود به معنای کاهش نرخ خطا تا یک‌شصتم مقدار اولیه است و ایمنی روش را به‌طور قابل‌ملاحظه‌ای افزایش می‌دهد.
دانشمندان تأکید کردند: «این پیشرفت، ویرایش اولیه را به ابزاری قدرتمندتر و ایمن‌تر برای تحقیقات و درمان بیماری‌های ژنتیکی تبدیل می‌کند.» یافته‌های این پژوهش در ژورنال معتبر Nature منتشر شده و گامی بزرگ به سوی کاربردهای بالینی محسوب می‌شود.
این نوآوری می‌تواند زمینه‌ساز توسعه روش‌های ژن‌درمانی مطمئن‌تر برای صدها بیماری ژنتیکی باشد و امیدها را برای درمان‌های آینده تقویت کند.